Незарегистрированный в РФ препарат "Трикафта" в форме гранул для детей в возрасте от двух до пяти лет, болеющих муковисцидозом, одобрил для закупки экспертный совет Фонда "Круг добра".

"Экспертный совет Фонда "Круг добра" одобрил незарегистрированный в России лекарственный препарат [с международным непатентованным наименованием (МНН)] Ивакафтор/Тезакафтор/Элексакафтор + Ивакафтор - торговое наименование "Трикафта" в форме гранул для пациентов в возрасте двух-пяти лет для включения в перечень закупок фонда. Препарат "Трикафта" для еще одной возрастной группы детей с муковисцидозом расширит врачам возможности терапии заболевания", - рассказали в фонде.

Одна из самых многочисленных групп подопечных "Круга добра" – дети, которые болеют больные муковисцидозом, как отметили там. Экспертным советом одобрены заявки на таргетную терапию для 1 809 детей с этим заболеванием с 2021 года. При этом фонд уже обеспечивает детей от двух до пяти лет другим препаратом - "Оркамби" (МНН Ивакафтор/Лумакафтор), поскольку имеющийся "Трикафта" предназначен для возраста от шести лет.

"Круг добра" с участием регионов определит потребность в лекарстве, после прохождения всех необходимых процедур, в том числе согласования цены препарата для России. "Предполагается, что поставщик сможет обеспечить поставку детям лекарственного препарата "Трикафта" в форме гранул в январе 2025 года. Работа по организации поставок нового лекарственного препарата не отменяет решения по заявкам на 2024 год, и в этом году дети в возрасте от двух до пяти лет по-прежнему обеспечены лекарственным препаратом "Оркамби", - сообщили в фонде.

Муковисцидоз является тяжелым заболеванием легких, которое проявляется в детском возрасте. Приводит к нему генетическая мутация, из-за которой слизь, покрывающая внутреннюю поверхность легких и поджелудочной железы, становится вязкой и перестает выводиться из организма. Данный процесс приводит к размножению бактерий, в результате чего больной испытывает удушье и постоянно страдает от легочных инфекций.